GC녹십자가 희귀질환 파이프라인을 중심으로 한 신약 연구개발에 속도를 낸다.

16일 국내 제약·바이오 협회에 따르면, GC녹십자는 지난 13~14일(현지 시간) 미국 메릴랜드에서 열린 '2025 재미한인제약인협회(KASBP) 춘계 심포지움'에서 글로벌 임상 전략을 공유했다.

이 행사는 미국에서 활동하는 한국인 과학자들이 신약개발에 대한 최신 지견을 나누는 자리로, 올해는 '임상 개발의 성공 전략: 규제 장벽 극복과 지속적인 혁신'이라는 주제로 개최됐다.

GC녹십자는 우선 '알리글로' 글로벌 임상 및 미국 식품의약국(FDA) 품목허가 과정을 설명했다. 알리글로는 혈액제제로, 2023년 12월 미국 식품의약국(FDA)에서 품목허가됐다. 국산 혈액제제의 미국 시장 진입은 알리글로가 처음이다.

GC녹십자는 알리글로가 향후 글로벌 의약품 시장에서 연매출 1억달러를 돌파하는 핵심 품목이 될 것으로 내다보고 있다. 올해 1분기 기준, 알리글로를 포함한 혈장분획제제 매출은 1272억원의 판매고를 올렸고 이는 전년 동기 대비 42% 증가한 규모다.

GC녹십자의 헌터증후군 치료제 '헌터라제'도 고부가가치 품목으로 주목받는다. 현재 10개 이상의 국가에서 판매되고 있다. 글로벌 진출이 확대되고 있을 뿐 아니라, 헌터라제는 뇌실 내에 직접 투여하는 ICV제형을 갖춘 헌터증후군 치료제가 세계 최초로 상업화에 성공한 사례로 꼽힌다.

이와 함께 GC녹십자는 산필리포증후군 A형 치료제, 파브리병 치료제 등을 후속 파이프라인으로 보유하고 있다.

산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A'는 현재 임상 1상에 진입해 있고, 향후 5년 안에 글로벌 시장 출시를 목표로 한다. 특히 GC녹십자는 독자 구축한 뇌실 내 직접투여(ICV) 제형에 집중하고 있다.

앞서 GC1130A 비임상 연구에서는 뇌실 내 직접 투여 (ICV)로 약물을 전달하는 기전이 척추강 내 직접 투여 대비 많게는 47배 높은 약물 전달 효과가 있다는 결과를 확인한 바 있다.

파브리병 치료제 'GC1134A' 개발은 한미약품과 공동으로 진행하고 있다.

이 물질은 차세대 지속형 효소대체요법 치료제로 월 1회 피하투여 용법으로 개발되고 있다. 지난해 8월과 올해 1월 각각 미국과 한국에서 'GC1134A' 임상 1/2상 시험계획(IND)이 승인을 획득해 최근 글로벌 임상이 본격화됐다.

신수경 GC녹십자 의학본부장은 "알리글로는 미국 진출 이후 올해부터 본격적인 성장세를 보이고 있고 이를 비롯한 다수의 글로벌 임상 전략을 기반으로 희귀질환 분야에서 혁신을 이어 나갈 것"이라고 말했다.