GC녹십자가 '희귀질환' 치료제 분야에서 고부가가치 의약품을 앞세워 기업 경쟁력을 강화한다. 대표 품목인 '알리글로'가 미국 시장에 안착한 데 이어, 연구개발은 물론 기술 경쟁력을 앞세워 차세대 성장 동력을 확보하고 있는 모습이다.

31일 국내 제약·바이오 업계에 따르면, GC녹십자는 선천성 희귀질환인 헌터증후군 치료제 '헌터라제ICV' 국내 상용화에 속도를 낸다. 국내 식품의약품안전처에 품목허가를 신청했고 이는 올해 2월 희귀의약품으로 지정받은 후 6개월여 만의 후속 조치다.

헌터라제ICV는 머리에 삽입한 디바이스를 이용해 뇌실 내에 약물을 직접 투여하는 방식의 치료제다. 약물이 뇌 혈관 및 중추신경 세포까지 도달해 인지 능력 상실, 뇌 병변, 운동 발달 지연 등 중추신경 손상으로 인한 증상까지 개선할 수있는 것이 특징이다.

헌터증후군은 지능 저하, 골격 이상 등이 나타나며 중증 환자의 약 70%에서는 중추신경 손상이 발생한다. 기존 정맥 주사의 경우, 약물이 뇌혈관장벽(BBB)을 투과하지 못해 치료에 한계가 있다.

GC녹십자는 뇌실 내 직접 투여(ICV) 제형을 독자 구축했고 세계 최초로 상업화에 성공했다. 헌터라제ICV는 2021년 일본, 2024년 러시아에서 각각 품목허가를 획득했다.

GC녹십자는 차별화된 제형 기술력을 바탕으로 산필리포증후군 A형 치료제 'GC1130A' 개발에도 역량을 쏟는다. 현재 미국, 한국, 일본 등에서 다국가 임상 1상을 진행하고 있다. 고농축 단백질 제제 기술을 적용해 뇌실 내 직접 투여가 가능한 기전을 규명하고 계열 내 최초 신약을 내놓겠다는 방침이다.

앞서 GC1130A 비임상에서는 뇌실 내 직접 투여(ICV) 제형이 척추강 내 직접 투여 대비 47배 높은 약물 전달 효과를 갖췄다는 결과를 입증했다. 오는 2028년까지 파이널 데이터를 확보해 향후 5년 내 미국 시장에 진입하는 것이 목표다.

산필리포증후군 A형의 주요 증상은 심각한 뇌 손상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이라는 가운데, 아직 허가받은 치료제가 없다.

한미약품과 공동 연구하고 있는 파브리병 치료제 'LA-GLA' 임상도 확대되고 있다. 지난해부터 올해까지 미국, 한국, 아르헨티나 등에서 순차적으로 임상 1/2상 시험계획(IND)을 승인받았다.

'LA-GLA'는 월 1회 피하투여 용법을 갖춘 약물지속형 효소대체요법 치료제로 개발되고 있다. 2주에 한 번은 병원에서 수시간 동안 정맥 주사를 맞아야 하는 불편함, 정맥 주입에 따른 부작용 등 기존 치료법의 한계점을 해결하는 데 중점을 둔다.

이와 함께 선천성 면역결핍증에 쓰이는 혈액제제 '알리글로'는 K블록버스터 약물 후보다. 국산 혈액제제로는 처음으로 지난해 7월부터 미국 시장에서 발매되고 있다. 미국 진출 1년 만인 올해 7월 누적 매출 1000억원을 달성하며 수익 창출 기반도 다졌다. 알리글로 처방 확대에 힘입은 GC녹십자는 올해 2분기 혈장분획제제 사업에서 전년 동기 대비 68% 에 달하는 성장세를 기록했다. 현재 알리글로 투약 누적 환자수는 500명을 상회한 것으로 집계되면서 올해 안에 1000명을 돌파할 것으로 전망된다.

GC녹십자는 희소 백신으로도 성과를 거뒀다. 세계 최초로 유전자 재조합 기술을 이용한 탄저백신 '배리트락스주'는 지난 4월 품목허가를 받은 제39호 국산 신약이다.

배리트락스주의 주성분은 탄저균을 방어하는 항원 단백질인데, 이 항원 단백질은 GC녹십자가 유전자 재조합 기술로 제조한다. 인체가 탄저균에 감염됐을 때 생성하는 독소가 탄저병 예방을 위한 주요 면역원으로 작용하는 기전을 이용했다. 기존 탄저백신이 배양액을 사용하는 것과 차별화됐다.

GC녹십자 관계자는 "희귀의약품 시장은 공급이 제한적인 경우가 많아 해당 시장 진입에 성공 시 지속가능한 성장, 높은 수익성 등을 얻을 것으로 기대할 수 있다"며 "국내외 희귀질환 시장에서 K신약의 입지와 위상을 높여 나가기 위해 노력하고 있다"고 설명했다.