한미약품이 국내외 치료제 없는 NRAS 돌연변이 흑색종 환자를 위한 신약 개발에 속도를 내며 국산 항암제 경쟁력을 높인다. 

한미약품은 지난 5일 식품의약품안전처에서 '벨바라페닙' 국내 임상2상 시험계획서(IND)를 승인받았다고 8일 밝혔다.

'벨바라페닙'은 악성 피부암인 흑색종을 치료하기 위한 경구용 표적 항암제 후보물질이다. 종양 세포의 성장과 증식에 관여하는 미토겐 활성화 단백질 키나아제(MAPK) 경로 중 RAF 및 RAS 유전자 돌연변이를 표적한다. 특히 벨바라페닙은 BRAF 및 CRAF 이합체까지 함께 억제하도록 설계됐다.

RAS는 세포 분열을 조절하는 스위치 역할을 하는 상위 유전자로, 이 유전자에서 변이가 발생할 경우 하위 신호 전달 단백질인 RAF를 지속적으로 활성화시킨다. 이 과정에서 BRAF 및 CRAF는 단량체가 아닌 이합체를 형성해 세포의 비정상적인 성장과 증식을 유발한다.

기존 BRAF 저해제가 주로 단일체 형태의 BRAF만을 억제하는 데 그쳤다면, 벨바라페닙은 BRAF 및 CRAF 이합체까지 동시 차단해 이합체 형성에 따른 약물 내성 문제를 극복할 수 있다.

이번 임상 2상은 NRAS 돌연변이를 보유한 국소 진행성 또는 전이성 흑색종 환자를 대상으로 진행된다. 벨바라페닙과 MEK 억제제인 코비메티닙의 병용요법 유효성과 안전성을 평가한다. 

흑색종은 치료 옵션이 제한적이고 재발 위험이 높은 난치성 암이다. 현재 치료제 대부분이 해외 제약사를 통해 공급되고 있다. 한미약품은 벨바라페닙을 개발해 암 치료 환경을 개선하고 수입 의존도가 높은 항암 분야에서 국산 치료제 경쟁력을 강화한다는 방침이다. 

한편, 한미약품은 지난 2016년 9월 글로벌 제약사 로슈의 자회사 제넨텍에 벨바라페닙을 9억1000만달러 규모로 기술수출하기도 했다. 한국을 제외한 전 세계 개발 및 상업화에 대한 독점적 권리를 부여했으나 이후 2024년 글로벌 임상 1상 환자 모집이 중단된 바 있다.

한미약품 신제품개발본부장 김나영 전무는 "흑색종을 비롯해 치료 선택지가 제한적인 희귀·난치암 분야에서 차세대 혁신 치료제로 자리매김할 것으로 기대한다"며 "국내 의료진과 환자, 규제기관 등과 유기적으로 협력해 벨바라페닙의 성공적인 개발과 상용화를 차질 없이 완수하겠다"고 말했다.