한미약품은 지난 3일(현지 시간) 미국 식품의약국(FDA)에서 선천성 고인슐린증 치료제 후보물질 '에페거글루카곤(HM15136)'이 혁신치료제(BTD)로 지정받았다고 5일 밝혔다.

미국 식품의약국의 혁신치료제 지정은 중대한 질환의 치료에 있어 기존 치료제 대비 임상적으로 상당한 개선 가능성이 임상 데이터를 통해 확인된 의약품에 대한 신속한 허가를 지원하는 제도다.

에페거글루카곤은 세계 최초로 주 1회 투여 제형을 갖춘 선천성 고인슐린증 치료제로 개발되고 있다. 한미약품이 독자 구축한 지속형 바이오의약품 기반 기술인 랩스커버리를 적용한 대표 파이프라인이기도 하다.

한미약품은 현재 에페거글루카곤 글로벌 임상 2상을 진행하고 있으며, 오는 하반기 임상 2상 결과를 발표할 예정이다.

지난해 발표한 글로벌 임상 2상 중간 분석 결과에서는 에페거글루카곤의 우수한 안전성, 내약성 등을 입증했다. 저혈당 및 심각한 저혈당 발생을 모두 현저하게 감소시키는 효과가 나타났다.

한편, 에페거글루카곤은 이미 미국 식품의약국(FDA), 유럽 의약품청(EMA), 한국 식품의약품안전처(MFDS) 등에서 희귀의약품으로 지정받았다. 또 광범위한 잠재력도 높이 평가받고 있다. 미국 FDA는 소아 희귀질환 치료제로, 유럽 EMA는 인슐린 자가면역증후군 치료를 위한 희귀의약품으로도 지정했다.

한미약품 최인영 R&D센터장은 "FDA의 혁신치료제 지정은 해당 신약의 긴박한 상용화 필요성은 물론 실제 개발 가능성에 대해 FDA가 높은 평가를 내렸다는 객관적인 지표"라며 "보다 빠른 개발을 통해 해당 질병으로 고통받는 환자들에게 큰 희망을 줄 수 있도록 회사의 모든 역량을 집중하겠다"고 말했다.